人们很少将“肿瘤”和“儿童”联系起来。但世卫组织发表的数据显示，癌症是引起青少年、儿童死亡的主要原因之一，每年大约有40万儿童确诊癌症。儿童肿瘤跟成人肿瘤一样吗？既然成人肿瘤药物研究得比较多，那么儿童肿瘤患者可以用成人的药吗？答案并没有那么简单。
11月8日，国家药监局药品评审中心（CDE）就《儿童抗肿瘤药物临床研发技术指导原则》公开征求意见，文件涵盖了背景、儿童抗肿瘤药物临床研发的总体考虑、儿童抗肿瘤药物临床研发路径、需特殊关注的问题等四大章节，该文件征求意见时限为自发布之日起1个月。
CDE表示，儿童肿瘤与成人肿瘤在发病机制、组织来源、驱动基因改变等方面存在较大差异，并最终导致儿童肿瘤的疾病类型、症状、治疗方案等与成人不同。由于这些差异的存在，我们更有必要开发适用于儿童肿瘤患者的抗肿瘤药物。
与成人抗肿瘤药物的研发热度相比，儿童抗肿瘤药的研发明显不足。儿童肿瘤治疗领域存在更为迫切的临床需求；同时，相较于成人，儿童抗肿瘤药物研发的难度也更大。为了对儿童抗肿瘤新药的临床研发提供思路和技术建议，CDE组织撰写了《儿童抗肿瘤药物临床研发技术指导原则》，形成征求意见稿，供药物研发的申请人和研究者参考。
某儿科药研发、生产企业负责人告诉记者，儿童用药的处方、工艺相对复杂，对口感、安全性、原辅料选择性及质量控制要求都更高。同一成分针对不同的年龄段儿童，需进行不同剂型、规格及口味等相应的药学研究。儿童用药的临床研究非常困难，儿科临床试验伦理学要求高、评价风险高，儿童受试者招募、安全和利益保护难度远超成人。
近年来，为了缓解儿童药品短缺问题，国家采取了一系列措施鼓励儿童用药研发。
2019年8月，新修订的药品管理法明确规定，国家采取有效措施鼓励儿童用药的研制和创新，支持开发符合儿童生理特征的儿童用药新品种、剂型和规格，对儿童用药予以优先审评审批。2021年9月，国务院印发《中国儿童发展纲要（2021—2030年）》，中国儿童用药市场再得政策支持。同年11月，国家卫健委药政司发文就《国家基本药物目录管理办法（修订草案）》公开征求意见，基药范围中首次新增了“儿童药品”，业内普遍认为这对于促进儿童用药的发展以及促进临床药学发展具有重要意义。
越来越多的国内企业也开始在儿童肿瘤领域尝试开拓。君实生物、贝达药业、正大天晴、恒瑞医药、齐鲁制药、复星医药等药企也在不同程度地参与到儿童肿瘤用药的研发当中。
其中，百济神州的儿童肿瘤用药倍利妥（注射用贝林妥欧单抗）为例，这款药物在2020年12月便已经获批用于治疗复发/难治性（R/R）CD19阳性的前体B细胞急性淋巴细胞白血病（ALL）的成人患者，今年5月，该药获批增加儿童适应证。百济神州的GD2单抗凯泽百也于去年8月在国内获批，用于治疗初治高危和复发难治性两个儿童神经母细胞瘤适应证人群，并在同年12月底全国商业供应，截至目前已经在全国十几个儿童肿瘤中心开始临床使用。
恒瑞医药的环磷酰胺胶囊以“符合儿童生理特征的儿童用药品新品种、剂型和规格”去年10月拟被纳入优先审评，拟定适应证包括恶性淋巴瘤、白血病、乳腺癌等多个瘤种。
博生吉医药科技（苏州）有限公司自主研发的B7-H3靶向的嵌合抗原受体T细胞注射液，于今年7月4日获CDE的临床试验默示许可，成为国际首款针对儿童实体肿瘤的CAR-T疗法；该产品曾于今年3月先后获得美国食品药品监督管理局（FDA）孤儿药认定和FDA罕见病认定。