近日，一封癫痫患儿家长的联名求助信《如何让我们的孩子活下去？》在网络流传，引发关注。信中提到，氯巴占对治疗癫痫患儿有效，但在国内属于第二类精神药品，未获批准上市。此外，今年6月，河南一患儿母亲因代收并转寄了代购的氯巴占快递，被指涉毒品犯罪，这让氯巴占的获取更加困难。
上述求助信的执笔人“松松爸爸”告诉记者，他写下前述求助信后，1500余名家长在此信上签名。他们希望能有正规渠道让孩子们吃上药。
不少家长称，氯巴占代购和直邮都有法律风险。代购怕风险不干了，直邮药品常常被海关扣押，甚至有家长因此被立案调查，被定性为“涉嫌走私毒品”的犯罪嫌疑人。
据相关领域的医生和律师分析，超过100个国家将氯巴占用作抗癫痫药物，但氯巴占具有成瘾性，在我国被作为国家二类精神管制药品，在刑法规定中属于“毒品”范畴；此外，该类药物因为（相对）受众极少，市场极小，企业投入大，盈利少，愿意研发的企业也少，这些情况造成了药品短缺。
我们注意到，国家卫健委曾在2017年将10mg的氯巴占片剂纳入第二批鼓励研发申报儿童药品清单中，但目前国内进行氯巴占临床试验项目的仅有一家企业。该企业的一项氯巴占临床试验项目将于近期开展，相关工作人员表示，目前的试验目的是测试国产的仿制药是否能与国外的原研药达到在人体内的数据的一致性，推进相关工作。
此外，对于当前困境，有律师提到，解决方法之一或是把《中华人民共和国药品管理法》第六十五条激活。
代购消失、海关严查，买药更加艰难
此前报道，今年6月，河南一位癫痫症患儿的母亲李芳代收了来自代购者“铁马冰河”的一个氯巴占海外包裹，此后就将包裹转寄给了代购。
目前，代购者因“走私、运输、贩卖毒品罪”被中牟县检察院提起公诉；李芳被检方认定“走私、运输、贩卖毒品罪”，因犯罪情节轻微不予起诉。
多名癫痫患儿家长告诉记者，这事之后，很多代购怕承担法律风险不再愿意买氯巴占，甚至将家长直接拉黑；而不少父母托国外朋友直邮回国的药，也被扣在海关。
赵婷（化名）是2岁癫痫症患儿小瑞的母亲。小瑞三四个月时便出现痉挛症状，1岁时确诊了婴儿痉挛症，这也是一种难治的癫痫，发作的时候孩子会有连串点头、弯腰、面部抽动等，每一次发作都会给精神、身体带来多一次的伤害。
赵婷说，近期，不少家长直邮的药物被扣海关，代购也已经不买药了。“他们害怕犯法，宁愿不做这个生意，把朋友圈清空了，把人也给拉黑了。”
怕之后用不上氯巴占，赵婷在医生建议下给孩子换了药，开始服用替代品“氯硝西泮”。但她发现暂时没有效果，而且副作用大。“孩子精神不好，痰多，对呼吸道不好。”赵婷说，按说明书，这个药只能吃三个月，吃完了这三个月后，她还不知道怎么办。
一名山东的家长则告诉我们，她近期购买的直邮的氯巴占被海关扣下，海关打来电话说是违禁药品，此后便没有消息。她发来的截图显示，她的邮件被海关查验后扣留。还有家长在群聊中称，她因为代购氯巴占被立案调查，被警告不能再买。
据12月8日报道，因直邮购买氯巴占，福建女子顾艳红和她的亲属被警方带走调查，并被定性为“涉嫌走私毒品”的犯罪嫌疑人。此前，顾艳红通过网络下订单，购买了三盒氯巴占，寄到亲属家。其亲属的孩子今年11岁，2015年被发现罹患药物难治性癫痫。
2岁癫痫症患儿母亲赵婷说，她的药也被被海关扣过，今年她求德国的朋友直邮回国内某市的一盒氯巴占被扣，但在她提交了病例、诊断证明、药品用途、价格等材料后，海关放行了。她说，直邮有风险，要看城市，还要碰运气。
随着代购渠道的封闭，国内的氯巴占存货价格水涨船高。
一位癫痫症患儿的家属告诉我们，因为缺少代购的渠道，药物价格飞涨，“到货就秒没”。他说，原本10mg*50粒价格300多元的氯巴占价格已经翻倍，有些甚至涨到了1000元一盒，他们的家庭已经承受不起。
有家长咨询过代购，对方说，因为氯巴占事件，能争取到药不容易，需要的话得早点买，过年海关会更严格。对方发来的截图显示，法国产的氯巴占20mg*50片价格为1200元，远高于平常的价格。
“不敢停药”，千余名家长联名求药
松松爸爸告诉我们，癫痫非常复杂，治疗方式也因人而异，“要不断去试药，才知道哪种效果好。”他说，群里不少家长都是试了很多种药物没有效果后，吃氯巴占控制住病情的。
全国人大代表、湖南郴州市第一人民医院院长雷冬竹长期关注罕见病群体，她告诉我们，氯巴占是一款治疗罕见病的广谱抗癫痫发作药物，一般作为添加性用药，就是说是在使用一种药物效果欠佳时再添加的一种药。
雷冬竹说，包括幼儿癫痫在内的部分罕见病患儿平均要花5-7年的时间，才能确诊。目前，世界上只有不到5%的罕见病有药可医。绝大部分罕见病患者和家庭都面临着“病无所医”“医无所药”“药无所保”的困境。
赵婷一家便是在给孩子试了六七种治疗婴儿痉挛的药物效果不佳后，试用的氯巴占。“以前一天发作几十次，现在相对减少，大概一天发作5到6次。”一旦停药，每一次发作都会对孩子造成伤害。
中国抗癫痫协会常务理事、药物治疗专委会主任委员王学峰在接受新京报采访时表示，从本世纪初，国内就开始将氯巴占应用于儿童癫痫治疗，“氯巴占在儿科癫痫治疗中非常受欢迎，因为在所有的相似药物中，它的副作用算小的”。王学峰解释，当人类脑部的兴奋性神经递质增加，或是抑制性神经递质减少时，癫痫就会发作。而氯巴占属于苯二氮卓类药物，服用后可以增加脑部抑制性神经递质，使其与兴奋性神经递质产生平衡，避免癫痫发作。
“癫痫的持续发作，不仅对患者脑部有永久性的损害，更有导致患者窒息死亡的风险。”王学峰说。
在不少家长反映获取药物的渠道不通畅后，松松爸爸写下了联名信，希望能引发社会对于癫痫患儿求药困境的关注，能有合法渠道获取氯巴占。随后有1500余名家长在信上签名。
为何国内未开放该药物的上市？全国人大代表、湖南郴州市第一人民医院院长雷冬竹称，从20世纪80年代起，超过100个国家将氯巴占用作抗癫痫药物。但氯巴占具有成瘾性，在我国被作为国家二类精神管制药品，在刑法规定中属于“毒品”范畴，如果放松管制，稍有不慎，就会被人挪作他用，造成更为严重的后果。
她介绍，国内的药品管理机构是CFDA，即国家食品药品监督管理局，正常的药品进口需要完善相关临床研究进行注册，称之为注册药品。
取得药品注册也是一个漫长的过程。专注于毒品犯罪案件辩护、北京盈科（广州）律师事务所的合伙人律师王红兵指出，要取得药品注册证，必须至少提供临床试验数据，而临床试验需要花费巨额资金，企业就要衡量投入和收益问题了。如果拿到这类药品批文后需要十年时间才能收回成本，恐怕没有几家企业愿意干。“这类药品就符合这个特点，因为受众极少，市场极小，企业投入大，盈利少。”
国家卫健委曾鼓励研发，有医院将开展临床试验
我们注意到，2017年，国家卫健委发布关于印发第二批鼓励研发申报儿童药品清单的通知，其中便包括10mg的氯巴占片剂。但4年过去了，氯巴占仍处于“缺席”状态。
截至目前，有济南科汇医药科技有限公司和宜昌人福药业提交了氯巴占的药品注册申请，申请类型分别为“新药”“仿制”。
国家药品监督管理局药物临床试验登记与信息公示平台数据显示，目前登记进行氯巴占临床试验的仅有宜昌人福药业公司。该公司作为申办机构于2020年7月登记过氯巴占片20 mg相关的临床项目，但试验状态显示“暂停或中断”。
2021年8月，该公司再次申报同题项目“评估受试制剂氯巴占片20 mg与参比制剂‘ONFI’20 mg作用于健康成年志愿者在空腹/餐后状态下的单中心、开放、随机、单剂量、两周期、两序列、双交叉生物等效性研究”，适应证为“用于治疗2岁或2岁以上 Lennox-Gastaut 综合征 （LGS）患者的癫痫发作。”该项目以宜昌市中心人民医院为试验机构，状态显示“已完成”。
2021年9月，该公司又申报了“氯巴占片人体生物等效性研究”的试验题目，适应证为“用于2岁及以上Lennox-Gastaut综合征（LGS）患者癫痫发作的联合治疗”。试验状态为“进行中（尚未招募）”。
我们了解到，近期湖北宜昌市中心人民医院三峡大学第一临床医学院将开展相关项目的试验，招募志愿者测试氯巴占仿制药的有效性。该项目的志愿者招募海报显示，试验药物为“氯巴占片”，试验方案为两周期，知情体检时间为12月14日—15日。
“氯巴占在国内属于管控药品，很多癫痫患儿反映无药可买了。”该项目相关工作人员介绍，国内基本上是没有（氯巴占）原研药的，都是从国外买专利来做仿制药，现在的试验目的便是测试国产的仿制药是否能与国外的原研药达在人体内的数据达到一致，进而推动国内仿制药的上市，解决用药困难的问题。该工作人员透露，这次试验氯巴占仿制药的来源便是前述宜昌人福药业。
松松爸爸说，关于氯巴占缺药问题的解决方案，他们也正在写信给海南博鳌乐城，争取能获得政策的支持。
赵婷说，她目前最大的希望就是能合法买到价格合理的氯巴占。但她知道，这也只是一个阶段性的需求，小瑞吃的氯巴占等多种药物都没办法纳入医保，孩子自身又没有自理能力。她担忧，以后父母没办法照顾了，孩子该怎么活下去。
对于当前困境，王红兵提到，解决方法之一或是把《中华人民共和国药品管理法》第六十五条激活。该条规定显示：医疗机构因临床急需进口少量药品的，经国务院药品监督管理部门或者国务院授权的省、自治区、直辖市人民政府批准，可以进口。进口的药品应当在指定医疗机构内用于特定医疗目的。
他认为，（可以）从全国行政布局出发，国家批准若干家大型三甲医院进口这类药品，全国各地患者就近选择这类医院治疗，解燃眉之急。
雷冬竹在建议中提到，希望建立“1+X”多层次保障，保障罕见病患者能治疗。“罕见病药物进医保是一条道路，但是纳入所有‘天价’药物，整个医保体系目前无法承受，普通人的保障也将会受损，因此需要多层次保障。”她说，“1”基本医疗保险率先发挥作用，“X”大病保险、公益慈善、社会互助、商业健康险、个人自付以及其他补充医疗保险提供多层次保障，实现对罕见病患者的诊疗保障。