孩子生病时，作为家长的您是否为药品说明书上“儿童用量酌减”困惑过？是否为儿童用药安全性和有效性“尚缺乏数据”提心吊胆过？目前儿童用药大多还是参照年龄、体重等因素，按成人用药量酌减。但是，儿童不是缩小的成人，如何确保儿童安全用药？在今天国家食品药品监督管理局召开的研讨会上，政府部门、医院、药企坐在一起，希望能找出有效办法。
医生的建议 专用制剂少，临床数据少，药企能不能多做些研究？
“现在我们遇到最突出的问题就是"儿童型"的药品太少了。”北京市儿童医院药剂科主任史学说，“比如药片往往是12.5毫克，但儿童往往每次只需要6毫克、甚至1.5毫克。掰开药片并不难，但问题是药片中的有效成分可能并不是均匀分布的。再比如颗粒制剂，往往只要1/3、1/4用量，但打开以后往往不能保存，会造成浪费。能不能请厂家缩小药剂，多做些儿童专用制剂？”
如果说缺乏儿童专用剂型只是“工艺”问题，儿童药在研发阶段缺乏安全性和有效性临床研究数据，就成为保障儿童安全用药最大的隐患。
儿研所附属儿童医院的药剂科主任张钧丽说：“现在国家对于药品说明书的规定严格了，但没有针对儿童群体开展临床试验的药品说明书中，对儿童用药信息通常会写明儿童用药的"安全性尚未确定"。现在我们经常遇到家长们拿着说明书来找我们，问这药能不能吃。”
这也是导致说明书中“儿童用量酌减”、“儿童请遵医嘱”等等模糊表述的最重要原因。目前，人类疾病谱已经发生了变化，糖尿病、高血压等成人病，在儿童人群中发病率明显上升。但由于没有相应的试验数据，至今无法确定供各年龄段儿童使用的合适剂量。实际上，因为缺乏临床研究数据，医生用药时往往也是凭经验给药。制药企业能不能多做些儿童药剂的研究，能不能拿出更准确的儿童用药临床数据来？
企业的无奈 投入高收益低，怎么做？
我们遇到的最大问题就是临床试验的参与度太低,很难说服家长参与临床试验。”听到这些建议,北京韩美药品有限公司的总监崔香淑有很多无奈。“药品临床试验要求受试者必须达到一定数量,尽管我们制定了最完善的保障计划,为所有能想到的不良反应做出了预案,把儿童入组的观察费、检查费等提到成人的两倍,但还是很少有父母同意儿童参加临床试验,因此儿童药临床试验的周期特别长、投入特别高,至少是成人药的两倍以上。”
然而,高投入并没有带来高产出。“按照国家发改委的定价标准,药物定价是按其中的有效成分定价的。比如某种药物,成人制剂定价是10块,如果儿童药剂有效成分是成人的1/2,那么定价就是5块。”海南康芝药业(300086,股吧)股份有限公司董事长洪江游说:“但实际上,儿童药剂市场份额少,而制作工艺比较复杂,比如考虑口感要添加辅料、有些还要做出不同颜色,再加上前期临床的高投入,这种定价机制就显得不太合理了。”
儿童常见病用药剂研发尚且如此艰难,用于治疗罕见病的药物研发就更缺乏了。根据国家食品药品监督管理局的统计,一些先天性疾病和仅在儿童阶段发生的特殊疾病,如新生儿肥透明膜病,由于发病率低、研发困难,目前还没有有效治疗的药品。
洋为中用 政策倾斜能否调和矛盾？
儿童有需要,但企业不愿做调和“需”与“供”的矛盾,仅靠呼吁企业要有社会责任感是不现实的。
南开大学副教授宋华琳参与了“儿童用药注册管理研究”,课题组广泛调研了美国、欧盟、日本等国的做法,他认为,发达国家的某些做法或许能给我们带来启示。
“儿童用药缺乏是个世界性的问题,药品品种缺乏、药效不明确、用药信息无临床实验数据支持……这些问题不光中国有,美国也有。”据了解,即使在制药水平发达的美国,超过75%的上市药品也没有儿童临床研究数据。宋华琳说:“美国FDA自1997年以来颁布了一系列法规管理政策来激发制药商开展儿童用药临床研究积极性。比如如果企业开展药物儿科临床研究,可获得6个月的市场独占期等优惠。欧盟不仅对开展儿科研究的药品有1年的市场保护期,还对失去专利保护产品的儿科用药研究提供政府资助。”
宋华琳认为,对我国来说,给进行儿科临床研究的药企一定程度的政策倾斜或许能收到很好的效果,“在目前情况下,政策先行或许是个解决方法。”
“目前,批准一个儿童药品上市,国家药监局技术审评部门不仅要严格考察安全性、有效性和质量可控性,还要对口味、辅料、给药装置等进行评价。儿童不是缩小版的成人,从现有研究结果看,单纯按照体重推算用药量的方法不够科学,我们正在积极推进儿童药的临床研究。”国家食品药品监督管理局注册司化学药品处处长董江萍说。经国家食品药品监督管理局考核确认,目前我国已经有38个涉及70多个专业的专门的儿童药物临床试验基地,可以开展儿童用药的临床试验。
国家食品药品监督管理局已经开始进行相关政策的调研。“我们目前正在考虑相关配套政策的改革和完善,比如对开展儿童临床研究的药品注册申请加快审评、设立保护期等,在相关法律修订时会考虑纳入。”国家食品药品监督管理局注册司司长张伟说:“但药品的研发、生产、流通、临床是一个复杂的过程,不是一个机构、一个部门就能够改变的,我们希望可以大家共同推动。”